| Golodirsen | |
|---|---|
| Kemisk förening | |
| CAS | 1422959-91-8 |
| drogbank | DB15593 |
| Förening | |
| Andra namn | |
| SRP-4053; Vyondys 53 | |
Golodirsen är ett läkemedel för behandling av Duchennes muskeldystrofi . Godkänd för användning: USA (2019) [1] [2] .
Golodirsen, liksom casimersen , viltolarsen och eteplirsen , är en fosforodiamidat - antisens -morfolin-oligonukleotid .
Duchennes muskeldystrofi [3] .
intravenös infusion under 1 timme [3]