Antisensterapi är en behandlingsmetod baserad på att stänga av/stoppa syntesen av ett protein som är involverat i utvecklingen av en sjukdom genom att hämma translationen av dess budbärar-RNA med hjälp av korta nukleotidsekvenser som är komplementära till det (antisensoligonukleotider).
Messenger-RNA (mRNA) bär semantisk information om proteinets aminosyrasekvens, produkten av motsvarande gen. Nukleotidsekvensen som är komplementär till mRNA-strängen kallas antisenssekvensen . Korta antisens-nukleotidsekvenser, bestående av 15-40 enheter, kan blockera syntesen av ett protein med motsvarande mRNA på grund av bildandet av duplexregioner på mRNA och skapar hinder för ribosomens arbete .
Antisensoligonukleotider används inom onkologi för att undertrycka syntesen av tumörproteiner. Antisens-oligonukleotider kan också blockera pre-mRNA-splitsning (dvs. skära ut icke-kodande sekvenser från mRNA-prekursorn och förena kodande regioner med varandra). Således är det möjligt att avlägsna från det mogna mRNA:t de regioner som kodar för mutationer som orsakar allvarliga sjukdomar, till exempel myodystrofi (muskulär dystrofi). För att skydda antisens-oligonukleotider från nedbrytning när de introduceras i kroppen, används metoder för deras kemiska modifiering. Leverans av oligonukleotider till celler, en viktig aspekt av deras kliniska tillämpning, kan utföras med användning av RNA-interferensmetoder .
Shirinsky Vladimir Pavlovich Antisensterapi . "Ordbok över nanoteknologiska termer", Rusnano . Hämtad 20 mars 2012. Arkiverad från originalet 26 maj 2012.