| Patisiran | |
|---|---|
| Kemisk förening | |
| Grov formel | C 412 H 520 N 148 O 290 P 40 |
| CAS | 1420706-45-1 |
| drogbank | 14582 |
| Förening | |
| Klassificering | |
| ATX | N07XX12 |
| Andra namn | |
| Onpattro | |
Patisiran , kommersiellt namn Onpattro , är ett syntetiskt läkemedel av oligonukleotidkaraktär som hämmar syntesen av transtyretinproteinet genom RNA-interferens . Utvecklad för behandling av en sällsynt ärftlig sjukdom - amyloid polyneuropati . Patisiran blev det första interferensoligonukleotidläkemedlet som godkänts av US FDA för användning på kliniken för behandling av patienter. Läkemedlet utvecklades av Alnylam Pharmaceuticals ( eng. ). [ett]
Patisiranmolekylen är en kort dubbelsträngad ribonukleinsyra (RNA) i vilken ett antal nukleotider har modifierats. Antisenssträngen består av en sekvens av 21 nukleotider : AUG GAA U m AC UCU UGG UU m A CdTdT, där Um är 2-metyl-O-uridin och dT är tymidin. den semantiska tråden har sekvensen GU m A AC m C m AAG AGU M AU M U M C M C M A U m dTdT (märkena är desamma, men C m är 2-metyl-O-cytidin). I beredningen är RNA i form av ett natriumsalt. [2]
En av läkemedlets RNA-kedjor binder till budbärar-RNA-molekylen som läses från denna TTR -gen , vilket leder till hämning av transtyretinproteinsyntesen . Patienter som lider av ärftlig amyloid polyneuropati har mutationer i denna gen som leder till onormal funktion av detta protein i levern , vilket orsakar sjukdomen. Hämning av proteinsyntes minskar dess mängd och som ett resultat minskar störningar i nervsystemet och andra organ. [3]
Den 10 augusti 2018 godkändes patisiran av US Food and Drug Administration för klinisk användning. [4] Det totala antalet fall av tidigare obotlig ärftlig amyloid polyneuropati är cirka 50 000 över hela världen. Affärsanalytiker förutspår cirka 1 miljard dollar i läkemedelsförsäljning per år. [5]