| Jesse Gelsinger | |
|---|---|
| Födelsedatum | 18 juni 1981 |
| Dödsdatum | 17 september 1999 (18 år) |
| Land | |
Jesse Gelsinger ( född Jesse Gelsinger ; 18 juni 1981 - 17 september 1999 ) var den första personen som dog i en klinisk prövning av genterapi .
Han var 18 år gammal. Gelsinger led av ornitin-transcarbamylas -brist , en X-kopplad genetisk leversjukdom vars symtom inkluderar en oförmåga att avgifta ammoniak , en biprodukt av proteinnedbrytning . Sjukdomen slutar som regel med döden omedelbart efter födseln, men Gelsingers sjukdom var inte ärvd, utan uppstod som ett resultat av en spontan genetisk mutation vid befruktningen, så symtomen var inte så uttalade. Några av hans leverceller var friska, vilket gjorde att han kunde leva på en speciell diet och medicinering.
Gelsinger ingick i en klinisk prövning vid University of Pennsylvania för att utveckla en metod för att behandla barn födda med denna svåra sjukdom. Den 13 september 1999 injicerades Gelsinger med en adenoviral vektor med en frisk gen för att testa procedurens säkerhet. Han dog fyra dagar senare den 17 september klockan 14.30, uppenbarligen som ett resultat av ett massivt immunsvar mot den virala vektorn som användes för att transportera genen in i hans celler, vilket resulterade i multipel organsvikt och hjärndöd.
FDA - utredningen drog slutsatsen att forskarna som var involverade i rättegången, inklusive medutredaren James M. Wilson (direktör för Human Gene Therapy Institute), bröt mot flera regler för att genomföra studien:
University of Pennsylvania utfärdade senare ett genmäle, [1] men betalade föräldrarna ett hemligt belopp. Wilson och universitetet rapporterades ha ett ekonomiskt intresse av denna studie. [2] [3] Gelsinger-fallet hade en starkt hämmande effekt på alla forskare inom området [4] .