| Miravirsen | |
|---|---|
| Klassificering | |
| Reg. CAS-nummer | 1072874-90-8 |
| PubChem | 56843415 |
| InChI | OSOOBMBDIGGTCP-UHFFFAOYSA-N |
| Data baseras på standardförhållanden (25 °C, 100 kPa) om inget annat anges. | |
Miravirsen ( INN ; SPC3649- serien) är ett experimentellt hepatit C - läkemedel som utvecklas av Santaris Pharma .
Miravirsen är en kort modifierad RNA- molekyl som administreras intravenöst eller subkutant. När den når levern binder den ett mänskligt miRNA som kallas miR-122 ; liknande beteendet hos antisens-RNA . Hepatit C-viruset kräver miR-122 för att replikera och kan inte använda miR-122 kopplat till Miravirsen.
miR-122 mikroRNA har tumörskyddande egenskaper i leverceller. Oron för den möjliga risken att utveckla levercancer har redan uttryckts.
Läkemedlet orsakar inte levertoxicitet i vare sig primater eller mänskliga experiment.
Miravirsen är en modifierad oligonukleotid som består av en bassekvens på 15 nukleotider som är utformad för att selektivt binda till miR-122 . Sju av de 15 sockerenheterna är deoxiribos , och de återstående åtta är ribos , med en extra brygga mellan 2' syre och 4' kolatomer; detta gör att molekylen blockeras av nukleinsyror.
Full sekvensbas
mC*-dC-A*-dT-dT-G*-mU*-dC-dA-mC*-dA-mC*-dT-mC*-mC* [d = 2'-deoxy, * = 2'-O,4'-C-methylene]Miravirsen minskar viremi hos schimpanser . Det har visat sig vara säkert i kliniska prövningar på 27 personer i åtta till elva veckor.