Risdiplam

Risdiplam är det första orala läkemedlet för behandling av spinal muskelatrofi . Godkänd för användning: USA (2020) [1] .

Verkningsmekanism

Ett pyridazinderivat . SMN2 - genskarvningsmodifierare . _

Indikationer

Spinal muskelatrofi hos patienter från 2 månader [2] .

Graviditet

Kvinnor i fertil ålder under behandlingen och 1 månad efter den bör använda preventivmedel .

Anteckningar

1. ↑ Nya läkemedelsgodkännanden för 2020  . FDA . Hämtad 9 oktober 2020. Arkiverad från originalet 26 september 2020.
2. ↑ EVRYSDI- risdiplam pulver, för  lösning . DailyMed . US National Library of Medicine.