Gen knockdown är en teknik som minskar uttrycket av en eller flera gener genom att ändra motsvarande nukleotidsekvens, eller genom att använda en kort oligonukleotid som är komplementär till motsvarande mRNA- molekyl . Gen knockdown-metoden hänvisar till metoder för omvänd genetik . När sekvensen för en gen ändras, sägs organismen vara knockout för den genen. Vid användning av korta oligonukleotider som är komplementära till motsvarande mRNA eller binder till en nukleotidsekvens i DNA, leder knockdown av genen till en tillfällig förändring av parametrarna för genuttryck, utan att göra ändringar i kromosomernas struktur och genens DNA-sekvens.
I fallet med en kortvarig knockdown, reducerar bindningen av en oligonukleotid till en gen eller transkript uttryck på grund av blockering av transkription , translation eller mRNA - nedbrytning (till exempel genom RNA-interferensvägen ), pre-mRNA- splitsning kan också vara nedsatt . [1] [2] Forskare studerar effekten av att stänga av en gen eller minska dess uttryck på en organisms fenotyp och jämföra den med normala individer. Kortsiktiga gennedbrytningar används ofta inom utvecklingsbiologin, eftersom oligonukleotider lätt kan införas i zygoten och kommer att överföras till alla dotterceller under embryonal utveckling. [3]