Särläkemedel är läkemedel som utvecklats för behandling av sällsynta sjukdomar , som villkorligt kallas för sällsynta ("orphan") sjukdomar .
Tilldelningen av föräldralös status till en sjukdom och eventuella läkemedel som utvecklats för dess behandling är en politisk fråga i många länder. Statligt stöd till forskning om sällsynta sjukdomar har lett till genombrott inom medicinen som inte har kunnat uppnås inom det nuvarande finansieringssystemet för farmakologisk forskning.
I USA och EU har introduktionen av särläkemedel på marknaden underlättats och det finns andra ekonomiska incitament, såsom en längre exklusivitetsperiod.
Orphan Drug Act ( ODA ) , antagen i organisationers) och andraOrganization for Rare DisordersNationalEngelska, under inflytande av National Committee on Rare Diseases (USA1983 ijanuari Enligt lagen kan företag som utvecklar läkemedel för att behandla en sjukdom som drabbar färre än 200 000 människor i USA sälja dem utan konkurrens i sju år och kan få skattelättnader [2] .
Europeiska unionen (EU) antog en liknande lag ("förordning (EG) nr 141/2000"), som hänvisar till läkemedel som utvecklats för behandling av sällsynta sjukdomar som " särläkemedel " . EU:s definition av särläkemedel är bredare än USA:s, eftersom den också omfattar vissa tropiska sjukdomar som främst förekommer i utvecklingsländer [3] .
Status för särläkemedel ger tio års exklusiva rättigheter i EU [4] .
EU:s lagstiftning om sällsynta sjukdomar hanteras av kommittén för särläkemedel vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA).
Särläkemedelslagar finns också i Australien , Singapore och Japan [5] .
Enligt EU och USA:s lagar har många särläkemedel utvecklats, inklusive läkemedel för behandling av gliom , multipelt myelom , cystisk fibros , fenylketonuri , ormgiftförgiftning , idiopatisk trombocytopen purpura , kronisk myelogen leukemi och många andra. I USA, från januari 1983 till juni 2004, beviljades totalt 1 129 olika särläkemedelsnamn av Office of Orphan Product Development (OOPD) och 249 särläkemedel godkändes för marknadsföring. Som jämförelse kan nämnas att under de tio åren före 1983 kom färre än tio sådana produkter in på marknaden.
Från 1983 till maj 2010 godkände FDA 353 särläkemedel och beviljade särläkemedelsbeteckning till 2 116 ingredienser. Från och med 2010 har läkemedel redan skapats för att behandla 200 sjukdomar från den officiella listan över 7 000 sällsynta sjukdomar [6] .
Men vissa kritiker tvivlar på att särläkemedelslagarna var den verkliga orsaken till denna ökning (det hävdas att många av de nya läkemedlen användes för att behandla sjukdomar som redan undersöktes på ett eller annat sätt, och läkemedel utvecklades för dem , oavsett förändringar i lagstiftningen) och om ODA faktiskt stimulerar olönsam produktion av snävt använda läkemedel. Lagen har också kritiserats för att stödja ett antal läkemedelsföretag som tjänar på läkemedel som upptar en liten marknad men som ändå säljer till höga priser. [2]
Särläkemedel genomgår som regel samma teststadier som alla andra farmaceutiska produkter: deras farmakokinetik och farmakodynamik , dosering, stabilitet, säkerhet och effekt studeras. Vissa statistiska krav har dock sänkts i ett försök att hålla takten i utvecklingen. För särläkemedel tillåter reglerna till exempel att kliniska fas III -prövningar ofta involverar färre än 1 000 patienter, eftersom det på grund av sjukdomens låga prevalens helt enkelt inte går att rekrytera det erforderliga antalet patienter.
Eftersom marknaden för alla läkemedel med så begränsad användning per definition är liten och i stort sett olönsam, krävs ofta statliga ingripanden för att motivera tillverkaren att vända sig till utveckling av särläkemedel.
Regeringens ingripande för att stödja utvecklingen av särläkemedel kan ta många former [7] :